（小塵4x/圖）

罕見病022一類發(fā)病幾率低、患病人數(shù)少的更多嚴(yán)重慢性疾病的統(tǒng)稱，目前尚無國際統(tǒng)一的兒藥界定標(biāo)準(zhǔn)，《中國罕見病定義研究報告2021》發(fā)布提出，進入罕見病指“新生兒發(fā)病率小于1/10000、醫(yī)保患病率小于1/10000022患病人數(shù)小于14萬的更多疾病。”2018年由國家衛(wèi)健委等五部門聯(lián)合公布的兒藥《第一批罕見病目錄》（以下簡稱目錄），收錄了121種罕見病，進入治療這些罕見的醫(yī)保藥物因稀缺被稱為孤兒藥。

孤兒藥022研發(fā)難度大，投入回報率低，更多藥品單價高，兒藥各發(fā)達國家均采取各種贊助措施鼓勵企業(yè)研發(fā)。進入長期以來，醫(yī)保我國受經(jīng)濟條件制約，在孤兒藥的研發(fā)上進展較慢，截至2019年，世界范圍內(nèi)開展的481項針對罕見病的臨床試驗中，在北美洲開展的項目占53. 01% ( 255 項) ，歐洲為 14. 76% ( 71 項) ，而我國不足10項。

因此，我國罕見病人治療用藥主要依賴進口，但存在“