2022年1月7日，苦等五年廈門市婦幼保健院，第批醫(yī)護(hù)人員抽取罕見病脊髓性肌萎縮特效藥諾西那生鈉注射液準(zhǔn)備為患兒注射。病目布新病種（視覺中國/圖）

2023年9月20日傍晚，苦等五年國家衛(wèi)健委官網(wǎng)公布第二批罕見病目錄，第批增加軟骨發(fā)育不全等86種罕見病進(jìn)入目錄，病目布新病種落款時(shí)間為9月18日。苦等五年

“（這是第批）大家呼吁已久的事。”對于蔻德罕見病中心創(chuàng)始人黃如方以及很多罕見病患者和相關(guān)醫(yī)學(xué)界人士而言，病目布新病種這是苦等五年一場長達(dá)五年多的殷切等待。

2018年5月，第批國家衛(wèi)健委等5部門聯(lián)合制定了《第一批罕見病目錄》，病目布新病種首次將121種罕見疾病以目錄形式向社會(huì)公示。苦等五年

這份目錄為各部門制定罕見病相關(guān)政策提供了重要依據(jù)，第批衛(wèi)健部門組織力量為這些疾病逐一明確診療指南，病目布新病種并依托行業(yè)組織開展醫(yī)務(wù)人員培訓(xùn)，提高罕見病規(guī)范化診療能力。與此同時(shí)，一系列加強(qiáng)罕見病相關(guān)藥物研發(fā)、加速