2022年1月7日，苦等五年廈門市婦幼保健院，第批醫(yī)護人員抽取罕見病脊髓性肌萎縮特效藥諾西那生鈉注射液準備為患兒注射。病目布新病種（視覺中國/圖）
2023年9月20日傍晚，苦等五年國家衛(wèi)健委官網(wǎng)公布第二批罕見病目錄，第批增加軟骨發(fā)育不全等86種罕見病進入目錄，病目布新病種落款時間為9月18日?？嗟任迥?/p>
“（這是第批）大家呼吁已久的事。”對于蔻德罕見病中心創(chuàng)始人黃如方以及很多罕見病患者和相關(guān)醫(yī)學(xué)界人士而言，病目布新病種這是苦等五年一場長達五年多的殷切等待。
2018年5月，第批國家衛(wèi)健委等5部門聯(lián)合制定了《第一批罕見病目錄》，病目布新病種首次將121種罕見疾病以目錄形式向社會公示?？嗟任迥?/p>
這份目錄為各部門制定罕見病相關(guān)政策提供了重要依據(jù)，第批衛(wèi)健部門組織力量為這些疾病逐一明確診療指南，病目布新病種并依托行業(yè)組織開展醫(yī)務(wù)人員培訓(xùn)，提高罕見病規(guī)范化診療能力。與此同時，一系列加強罕見病相關(guān)藥物研發(fā)、加速